去甲基化属表观遗传学范畴。
由于大量的研究发现，MDS患者中许多抑癌基因都有异常高度甲基化，导致这些关键基因功能失活，失去对癌基因的控制，导致发病。
基于此理论，去甲基化治疗被提出并在临床得到较好的疗效。
目前去甲基化药物有5-阿扎胞苷（Azacitidine，AZA）和5-阿扎-2-脱氧胞苷（Decitabine，地西他滨）可降低细胞内DNA总体甲基化程度，并引发基因表达改变。
两种药物低剂量时有去甲基化作用，高剂量时有细胞毒作用。
AZA和地西他滨在MDS治疗中的具体剂量方案仍在优化中。
高危MDS患者是应用去甲基化药物的适宜对象；低危并发严重血细胞减少和（或）输血依赖患者也是去甲基化药物治疗的适宜对象。疗程增加可提高AZA或地西他滨治疗的有效率。
1、AZA：
MDS中高危患者应用AZA75mg/m2皮下注射或静脉输注共7d，28d为1个疗程为目前推荐方案。
AZA可明显改善患者生活质量，减少输血需求，明显延迟高危MDS患者向AML转化或死亡的时间。即使患者未达完全缓解，AZA也能改善生存。
在毒性能耐受及外周血常规提示病情无进展的前提下，AZA治疗6个疗程无改善者，换用其他药物。
2、地西他滨：
地西他滨推荐方案为20mg・m——2・d——1静脉输注，共5d，4周为1个疗程。多数患者在第2个疗程结束起效，并且在同一时间点达到最佳效果。
通常足量应用地西他滨3——4个疗程无效再考虑终止治疗。
在中国，地西他滨首先在临床使用，已将近3年，各地血液学专家仍然继续探索该药的更佳的使用方法及剂量，已达到更好的疗效和维持时间。
5-阿扎胞苷也将上市。
对中高危MDS而言，目前，除了传统的化疗，及其他还在研发的新方法，去甲基化治疗是相对副作用较轻并有一定疗效的治疗方法。
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